TERAPIA GÉNICA
TEMA: Terapia génica en la insuficiencia cardiaca
GENES A TRATAR: Gen SERCA2a, proteína S100A1, fosfolambano,
receptor de cinasa acoplada a proteína G2, proteína fosfatasa 1 y adenilato
ciclasa
VECTOR: adenovirus y virus adenoasociados
ÓRGANO A TRATAR: Corazón
VÍA DE ADMINISTRACIÓN: transferencia intravascular,
transferencia ex vivo y por inyección intraórgano
RESULTADOS:
Estudio de 9 pacientes: 7 varones y 2 mujeres
Corto plazo: Todos los pacientes toleraron las infusiones
intracoronarias y no sufrieron acontecimientos adversos significativos. No hubo
indicio alguno de aumento de la extrasistolia ventricular, no se produjeron
efectos sistémicos y no hubo ningún caso de miocarditis
Mediano plazo: Ocho de los 9 pacientes continuaban con vida
en el momento de la presentación. Un paciente falleció de forma súbita más de 3
meses después de la aplicación de la SERCA2a
Un paciente fue trasplantado en el mes 8 y otro sufrió un
deterioro de su estado que obligó a utilizar un dispositivo de asistencia
mecánica
Largo plazo: De los 7 pacientes sin anticuerpos
neutralizantes, 5 presentaron mejoría sintomática; 4, mejoría funcional y 5,
mejora del remodelado VI
BIBLIOGRAFÍA
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